Wie ist ein Studiendesign innerhalb eines Studienkonzepts zu sehen?

Ein präzises und gut strukturiertes Studiendesign ist Grundlage Ihrer klinischen Prüfung oder klinischen Studie.

‍Das Studienkonzept bildet die strategische Grundlage und umfasst die übergeordneten Ziele und methodischen Ansätze der klinischen Prüfung. Das Studiendesign hingegen ist die detaillierte operative Umsetzung dieser Strategie, die alle praktischen und methodischen Aspekte der Durchführung und Überwachung der klinischen Prüfung beinhaltet. Dies gilt für therapeutische oder diagnostische klinische Prüfungen oder klinische Studien von z. B. Digitalen Gesundheitsanwendungen (DiGA) gleichermaßen und ist unabhängig von Indikationen oder Studienpopulationen.

Das Studiendesign muss den aktuellen wissenschaftlichen und technischen Erkenntnissen entsprechen und für die spezifischen Ziele der klinischen Prüfung geeignet sein. Es muss eine ausreichende statistische Aussagekraft und Validität aufweisen, um die Sicherheit, Leistung und klinischen Vorteile des Medizinprodukts nachzuweisen. Die Wahl des Studiendesigns (z.B. randomisiert-kontrolliert, Kohortenstudie, Fallserie) hängt von Faktoren wie Fragestellung, Risikoeinstufung des Produkts und Studienzweck ab. Für bestimmte Hochrisiko-Medizinprodukte sind randomisierte, kontrollierte Studien erforderlich, um einen robusten Nachweis der klinischen Leistung zu erbringen.

Der Kompass für den Weg zum Erfolg: Kernelemente des Studiendesigns

Das Studiendesign ist integraler Bestandteil des Prüfplans (Clinical Investigation Plan), der von den zuständigen Behörden und Ethikkommissionen genehmigt werden muss. Eine sorgfältige Planung des Designs ist entscheidend, um valide und aussagekräftige Daten zu generieren und die regulatorischen Anforderungen zu erfüllen. Die MDCG hat spezifische Leitlinien zum Inhalt des Prüfplans veröffentlicht, die detaillierte Vorgaben zum Studiendesign enthalten. Hersteller sollten bei der Konzeption in enger Abstimmung mit Fachexperten und Regulierungsbehörden ein für ihr Produkt geeignetes Design wählen.

Zu den Kernelementen des Studiendesigns gehören:

• klare Formulierung der Studienziele und Endpunkte
• Beschreibung der Studienpopulation über Einschluss- und Ausschlusskriterien
• Festlegung der Stichprobengröße und statistischen Methoden zur Datenanalyse
• Angaben zu Randomisierung, Verblindung und Kontrollgruppen (falls zutreffend)
• Beschreibung der Datenerhebung, Nachverfolgung und Sicherheitsüberwachung
• Festlegung des Studienablaufs und Zeitplans

Die zu berücksichtigenden Elemente im Einzelnen

Basierend auf der Verordnung (EU) 2017/745 (MDR) sowie den ergänzenden Quellen wie der ISO 14155:2021 und den Dokumenten der MDCG, wird ein Studiendesign von Profis an folgende Punkte für klinischer Prüfungen von Medizinprodukten oder klinische Studien von DiGAs entwickelt:

1. Studienziele und Endpunkte

• Klare Formulierung der Ziele, die mit der klinischen Prüfung erreicht werden sollen, z.B. Nachweis der Sicherheit, Leistung oder klinischen Vorteile des Medizinprodukts
• Definition der primären und sekundären Endpunkte, anhand derer die Studienziele bewertet werden, z.B. Überlebensrate, Komplikationsraten, Lebensqualität

2. Studienpopulation

• Beschreibung der Zielgruppe, für die das Medizinprodukt bestimmt ist, z.B. Patienten mit bestimmten Erkrankungen oder Altersgruppen
• Festlegung der Ein- und Ausschlusskriterien, die Teilnehmer erfüllen müssen, um in die Studie aufgenommen zu werden

3. Studientyp und Vergleichsgruppen

• Wahl des geeigneten Studientyps, z.B. randomisiert-kontrollierte Studie, Kohortenstudie, Fallserie.
• Beschreibung der Vergleichsgruppen, falls zutreffend (z.B. Kontrollgruppe mit Standardbehandlung oder Placebo).

4. Randomisierung und Verblindung

• Erläuterung, ob eine Randomisierung der Teilnehmer auf verschiedene Behandlungsgruppen erfolgt und wie diese durchgeführt wird
• Angabe, ob die Studie verblindet ist (einfach- oder doppelblind) und wie die Verblindung sichergestellt wird

5. Stichprobengröße und statistische Analyse

• Berechnung der erforderlichen Stichprobengröße, um aussagekräftige Ergebnisse zu erzielen
• Beschreibung der statistischen Methoden zur Auswertung der Studiendaten und Handhabung fehlender Daten

6. Datenerhebung und Nachverfolgung

• Festlegung der Zeitpunkte und Methoden für die Datenerhebung während der Studie
• Beschreibung der Prozesse zur Nachverfolgung von Studienteilnehmern und Handhabung von Ausscheidern

7. Sicherheitsüberwachung

• Implementierung eines Sicherheitsüberwachungsplans zur Identifizierung, Bewertung und Meldung unerwünschter Ereignisse
• Definition der Schweregrade und Fristen für die Meldung von Vorkommnissen an Behörden

8. Ethische Aspekte und Einwilligung

• Beschreibung der Maßnahmen zum Schutz der Rechte, Sicherheit und Privatsphäre der Studienteilnehmer
• Prozesse zur Einholung der informierten Einwilligung der Teilnehmer vor Studienbeginn

Wichtig ist hier insbesondere das Wissen und langjährige tiefe Erfahrungen von Experten auf diesem Gebiet, damit der Evidenznachweis für das zu prüfende Produkt passen ist und alle Elemente des Studiendesigns sauber aufeinander abgestimmt sind. Fehler, die hier gemacht werden, lassen sich später nicht oder nur mit sehr hohen Aufwand korrigieren.

Für Hersteller, Regulierungsbehörden und medizinisches Fachpersonal gleichermaßen ist ein sorgfältig ausgearbeitetes Studiendesign von entscheidender Bedeutung. Nur so lassen sich die strengen regulatorischen Anforderungen erfüllen, die Sicherheit und Leistungsfähigkeit von innovativen und relevanten Produkten belegen und letztendlich eine optimale Patientenversorgung gewährleisten.

Bei MEDIACC bieten wir umfassende Unterstützung beim Schreiben von Studienkonzepten und entwickelt eng an Ihren Wünschen bzw. Ihren Bedarfen das notwendige Studiendesigns, um sicherzustellen, dass alle wissenschaftlichen, ethischen und regulatorischen Anforderungen erfüllt werden.

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(Stand Frühjahr 2024)