Wie beeinflusst das Studiendesign die Qualität, Risiko und Kosten einer klinischen Studie?

„Qualität durch Design“ ist ein global etablierter Ansatz, der darauf abzielt, die Qualität von klinischen Prüfungen von Arzneimitteln durch den Einsatz statistischer, analytischer und risikomanagementbezogener Methoden bei der Konzeption, Entwicklung und Herstellung von Arzneimitteln  sicherzustellen.

Die wichtigsten Weichen für eine klinische Prüfung werden gestellt, bevor die erste Person eingeschlossen ist. Fehler im Design lassen sich später nur mit hohem Aufwand – oder gar nicht – korrigieren. Das Prinzip, Qualität von Anfang an in das Studienkonzept einzubauen statt sie am Ende zu prüfen, heißt „Quality by Design”.

Der Begriff stammt aus der pharmazeutischen Entwicklung (ICH Q8): Alle Einflussgrößen auf einen Prozess werden identifiziert, verstanden und gesteuert, damit das Ergebnis von Anfang an die vorgegebenen Eigenschaften erfüllt. Mit der überarbeiteten Leitlinie zur Guten Klinischen Praxis für Arzneimittelstudien, ICH E6(R3) (2025), ist dieses Denken ausdrücklich zum übergeordneten Prinzip klinischer Prüfungen geworden. Ziel ist es, Rechte, Sicherheit und Wohlergehen der Teilnehmenden zu schützen und zugleich verlässliche Ergebnisse zu erzeugen.

Für klinische Prüfungen von Medizinprodukten verwendet die ISO 14155 den Begriff nicht. Ihr risikobasierter Ansatz – abgestuft nach Risikoklasse des Produkts und Risiko der prüfungsbedingten Verfahren – folgt jedoch derselben Logik. Es ist daher sachgerecht, Quality by Design auch auf Medizinproduktestudien anzuwenden.

Was das für das Studiendesign bedeutet

Im Mittelpunkt stehen die Faktoren, die für die Qualität einer Studie entscheidend sind: die Daten und Prozesse, ohne die weder die Sicherheit der Teilnehmenden noch die Belastbarkeit der Ergebnisse gewährleistet sind (Critical-to-Quality-Faktoren). Für diese Faktoren werden die Risiken bestimmt, die ihre Integrität gefährden, und Maßnahmen festgelegt, die dem Risiko angemessen sind – nicht mehr und nicht weniger. Die Studienprozesse und Risikominderungsstrategien müssen in einem angemessenen Verhältnis zur Bedeutung der erhobenen Daten stehen.

Zu einem hochwertigen Design gehört außerdem, dass es operativ umsetzbar ist. Unnötige Komplexität – zu viele Endpunkte, zu enge Visitenfenster, Erhebungen ohne Bezug zur Fragestellung – erhöht Fehlerquellen, Abbruchraten und Kosten, ohne die Aussagekraft zu verbessern.

Qualität, Risiko und Kosten hängen zusammen

Ein Design, das sich auf das Wesentliche konzentriert, senkt gleichzeitig alle drei Größen: weniger Protokollabweichungen und fehlende Daten (Qualität), weniger Belastung und Gefährdung der Teilnehmenden (Risiko), weniger Nachbesserungen, Amendments und Monitoring-Aufwand (Kosten). Umgekehrt verursacht ein überfrachtetes oder unklares Design Mehrkosten, die in der Planungsphase unsichtbar bleiben und erst in der Durchführung entstehen.

Eine Aufgabe für das gesamte Projekt

"Qualität durch Design" beginnt in der Konzeptionsphase – bei Fragestellung, Endpunkten, Fallzahl und Prozessen – und wird während der gesamten Studie durch das Qualitätsmanagement fortgeschrieben. Nur in dieser Gesamtbetrachtung lässt sich sicherstellen, dass eine Studie ethisch einwandfrei durchgeführt wird, ihre Ziele erreicht und Ergebnisse liefert, auf die sich Hersteller, Behörden und Kostenträger verlassen können.

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